软组织肉瘤是一类少见的恶性肿瘤。人体在胚胎阶段有：外胚层，中胚层，和内胚层三个结构。其中外胚层发育成为表皮组织和神经系统，比如皮肤，胃肠道的粘膜等。中胚层则发育成人体的许多器官，比如肌肉、骨骼、心脏、血管等。
医学上将来源于外胚层的恶性肿瘤称为“癌”；而来源于中胚层的肿瘤，则包括了肉瘤。由此可见肉瘤和癌，在发源上就是不同的疾病，和癌相比也有不同的特点：
首先，软组织肿瘤的发病率很低，只占所有恶性肿瘤的不到1%，但却相对好发于儿童和青年，占到儿童肿瘤的五分之一，年轻患者比例高，给患者本人和家庭带来的影响也更大；其次，软组织肿瘤虽然发病数量少，但类型非常多，共有50多个类型，即便是常见的如滑膜肉瘤、横纹肌肉瘤、脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤等，都极少为人所知。这不仅使得软组织肉瘤的诊断较为困难，其基础和临床研究进程也远远落后于其他常见恶性肿瘤，和肺癌、胃肠癌相比，就像是一个“被遗忘的角落”，给这类疾病的就医带来了很大困难。
早期的软组织肉瘤应尽可能选择手术，但许多患者都面临着肿瘤局部复发和远处转移的问题。对于这类患者，全身药物治疗必不可少。软组织肉瘤的全身治疗，目前主要包括化疗和分子靶向药物治疗，但总体疗效不理想，过去的三十年是肿瘤学飞速发展的三十年，肺癌患者的五年生存率翻倍，但软组织患者的五年生存率却基本没有变化。
化疗对于软组织肉瘤的效果总体不够理想，接受化疗的患者，平均只能存活8-12个月。此外软组织肉瘤的常用化疗药物比如阿霉素、异环磷酰胺等，都有较为严重的毒副作用。
分子靶向治疗是近十年来新出现的抗肿瘤治疗手段，在肺癌、肠癌、乳腺癌等领域，明显改善了患者的治疗效果，在软组织肿瘤领域，也有一些分子靶向药物陆续上市，但疗效并不十分理想，而且往往只能针对少数亚型起效。即便是相对广谱的帕唑帕尼，对于化疗失败的软组织肉瘤患者，可以多延长疾病控制时间3个月，并且不能明显延长患者的总生存期。
近年来随着免疫治疗的快速发展，其在软组织肉瘤中的应用也日益得到重视，但由于免疫治疗本身是一个复杂的体系，发展尚未成熟，因此，目前在软组织肉瘤领域，尚未能够发挥重要作用，甚至于存在鱼目混珠的情况。如何将免疫治疗以最恰当的模式应用到软组织肉瘤的治疗中，是一个关键问题。
综上分析，以软组织肉瘤本身的免疫特点为基础，将包括免疫治疗手段在内的多种手段有机结合，探索具有普适性的综合性治疗范式，来提高疾病的治疗效果，应当是软组织肉瘤治疗的发展趋势。在本系列中，我们将结合南京大学医学院附属鼓楼医院肿瘤中心在免疫治疗方面的经验，谈一谈软组织肉瘤的免疫治疗进展。
撰稿：李茹恬（南京大学医学院附属鼓楼医院肿瘤中心 主任医师 博导）
审校：刘宝瑞（南京大学医学院附属鼓楼医院肿瘤中心 主任医师 博导）
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南京大学鼓楼医院肿瘤中心 主任医师 教授
专注于肿瘤个体化及靶向药物治疗
新抗原疫苗及靶向免疫治疗
精准放疗及中西医结合治疗
原文始发于微信公众号（刘宝瑞肿瘤医疗网络平台）：软组织肉瘤的免疫治疗系列（一）：软组织肉瘤概述
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